В Медицинском университете Южной Каролины исследователь Леонардо Феррейра, доктор философии, возглавляет амбициозный проект по изменению подхода к лечению диабета 1 типа.
При диабете 1 типа бета-клетки разрушаются, поскольку иммунная система перестает распознавать их как часть организма. Пациентам с тяжелыми формами заболевания, которые трудно контролировать с помощью экзогенного инсулина, врачи могут проводить трансплантацию островковых клеток, включая бета-клетки. Однако, трансплантация островковых клеток зависит от донорской ткани, а бета-клеток в наличии недостаточно. Для решения этой проблемы исследовательская группа производит собственные островковые клетки, полученные из стволовых клеток, в лабораторных условиях. Трансплантированные бета-клетки, как и любая чужеродная ткань, могут быть атакованы иммунной системой. Учёные модифицируют регуляторные Т-клетки (Tregs) с помощью CAR-рецептора, который распознает определенный поверхностный белок, размещенный на бета-клетках. Это работает как GPS-сигнал, точно направляя Tregs к трансплантированным клеткам. Оказавшись там, модифицированные регуляторные Tregs функционируют как целенаправленные «телохранители», защищая бета-клетки от иммунной атаки. Взаимодействие работает как замок и ключ. Когда рецептор на Treg соединяется с белком на бета-клетке, это сигнализирует иммунной системе о необходимости прекратить иммунный ответ. Вместе бета-клетки и Treg-клетки образуют защитное партнерство, которое помогает сохранить выработку инсулина после трансплантации.
Одним из главных преимуществ этой комбинированной клеточной терапии является возможность исключения необходимости применения иммунодепрессантов. Выращенные в лаборатории бета-клетки также могут решить давнюю проблему нехватки донорской ткани. Созданные командой бета-клетки могут быть произведены в лаборатории, заморожены и храниться без потери качества. Конечная цель — создание полноценной готовой к применению терапии, сочетающей генно-модифицированные регуляторные Т-клетки с выращенными в лаборатории бета-клетками. Такое лечение можно было бы широко распространять и вводить посредством трансплантации.
Объединив биологию стволовых клеток, редактирование генов и регуляцию иммунной системы, команда создаёт основу для обучения организма самовосстановлению. В случае успеха эта работа в конечном итоге может избавить пациентов от ежедневных инъекций инсулина.
